Medicamento para o tratamento para diabetes 1 com dose única

A farmacêutica norte-americana Vertex anunciou os resultados de um novo medicamento que pode revolucionar o tratamento da diabetes tipo 1. O zimislecel ou VX-880 é uma terapia experimental, de aplicação em dose única, que transforma células-tronco em células beta pancreáticas capazes de produzir insulina.

A pesquisa sobre esse tratamento começou há mais de 20 anos, quando o pesquisador da Universidade de Harvard Doug Melton prometeu encontrar a cura para o diabetes de seus filhos. Após anos de pesquisa, verbas de universidades, organizações e da farmacêutica, este é o primeiro resultado relevante.

Os dados ainda são incipientes, mas considerados promissores pelos médicos. No caso do anúncio da Vertex, se refere ao resultado de um grupo de 12 pacientes acompanhados por um ano. Dez deles não precisam mais de insulina depois de tomar o medicamento, e os outros dois demandam doses menores.

Há vários tipos de diabetes. O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune que exige uso diário de insulina desde o diagnóstico. Quando não tratado adequadamente, pode ter complicações graves, assim como o tipo 2.

O diabetes tipo 2 geralmente se desenvolve por resistência à insulina, frequentemente associada a fatores como sobrepeso, obesidade, sedentarismo e predisposição genética. Com o tempo, o pâncreas pode não conseguir compensar essa resistência, levando à elevação da glicose no sangue.

De acordo com a Federação Internacional de Diabetes, existem mais de 16 milhões de pessoas vivendo com a doença no Brasil. Atrás apenas da China, Índia, China, EUA, Paquistão e Indonésia, o país ocupa o sexto lugar com mais diabéticos.

Veja as principais dúvidas e respostas sobre o novo medicamento para diabetes tipo 1:

Qual é o novo medicamento contra diabetes tipo 1?

O zimislecel é um medicamento experimental que conseguiu regular os níveis de glicose no sangue ao transformar células-tronco em células beta pancreáticas — o tipo específico responsável por produzir insulina nas ilhotas de Langerhans, que são as responsáveis por produzir e liberar insulina no sangue e regular o metabolismo.

Como o zimislecel age?

O zimislecel usa células beta cultivadas em laboratório e as infunde no fígado dos participantes, onde podem se alojar e começar a produzir insulina, já que o pâncreas original não consegue mais fazê-lo.

Segundo a organização Breakthrough T1D, que pesquisa sobre diabetes tipo 1, essas células são capazes de imitar as células destruídas no pâncreas que produzem insulina (ilhotas pancreáticas), eliminando a necessidade de injeções de insulina.

Quem desenvolveu o zimislecel?

O zimislecel é fabricado pela Vertex Pharmaceuticals, de Boston (EUA). O estudo foi apresentado no último dia 20, na reunião anual da Associação Americana de Diabetes e publicado no The New England Journal of Medicine, um dos periódicos médicos mais relevantes do mundo.

Como chegaram a este resultado?

Quatorze pessoas receberam uma dose do medicamento e foram acompanhadas por um ano. Ao longo dos meses, dez pacientes passaram a precisar menos insulina até não precisarem de nenhuma insulina.

Outros dois passaram a necessitar de doses muito menores e outros dois participantes morreram devido a doenças não relacionadas ao tratamento, segundo a Vertex. Um por meningite criptocócica e outro por demência, em decorrência da progressão de comprometimento neurocognitivo preexistente.

Segundo o estudo, todos os 12 participantes ficaram livres de eventos hipoglicêmicos graves e apresentaram um nível de hemoglobina glicada inferior a 7%.

Tem algum contraponto?

Segundo um porta-voz da Vertex, os pacientes podem ter que tomar medicamentos imunossupressores pelo resto da vida. Os pacientes que participaram do estudo tiveram que continuar tomando medicamentos para evitar que o sistema imunológico destruísse as novas células.

Por que o medicamento é considerado promissor?

Porque com uma única dose os episódios de hipoglicemia dos pacientes que responderam bem à infusão celular desapareceram nos primeiros 90 dias de tratamento.

“No curto prazo, isso parece promissor para pacientes gravemente afetados como os do estudo”, disse o Dr. Irl B. Hirsch, especialista em diabetes da Universidade de Washington ao jornal americano The New York Times.

O medicamento vai curar todo mundo?

É um estudo incipiente. A Vertex ressalta que os dados se referem apenas ao grupo estudado, que é pequeno, então ainda não sabem dizer se o medicamento ajudaria outras pessoas com diabetes tipo 1. No entanto, para a comunidade médica, o resultado é visto como um avanço que pode ser significativo.

Todos poderão usar este medicamento?

A Vertex se recusou a anunciar o custo do tratamento antes que a Food and Drug Administration (FDA) o aprovasse. O órgão é o equivalente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil. De acordo com o New York Times, se o estudo continuar mostrando resultados positivos, a empresa espera enviar um pedido à FDA no ano que vem.

Quais tem sido as principais evoluções no tratamento da doença?

Segundo Renata Maksoud Bussuan, da Afya Educação Médica, hoje em dia, além das doses de insulina diárias, existem os medicamentos aplicados em doses semanais e as insulinas rápidas, que corrigem a glicemia após a alimentação em quinze minutos.

“Atualmente, existem também comprimidos para diminuir o risco cardiovascular, o risco de insuficiência renal, e que oferecem, além da proteção cardíaca, um resultado muito bom em casos de sobrepeso e obesidade”.

Há como prevenir o diabetes? De que maneira isso pode ser feito?

No caso do tipo 1, não há muitas formas de prevenção, em razão da autoimunidade, diz a médica Renata. Porém, no caso do tipo 2, alimentação equilibrada, diminuição do sedentarismo e check-up regulares ajudam. Alguns casos podem necessitar de medicação correta.