Pesquisa com coautoria da USP pode avançar tratamento de doença rara

Um estudo clínico internacional, publicado no The New England Journal of Medicine, testou um novo medicamento para pacientes com hipertensão arterial pulmonar (HAP), doença rara e grave que afeta os vasos sanguíneos dos pulmões. A nova droga foi desenvolvida para agir nos vasos pulmonares, reduzindo sua espessura, facilitando a circulação sanguínea e aliviando a sobrecarga cardíaca provocada pela doença. O fármaco Sotatercept foi administrado em pacientes em estágios avançados da HAP.

Segundo o professor titular de Pneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), Rogério de Souza, ao longo dos últimos 20 anos, houve o desenvolvimento de vários tratamentos para a hipertensão pulmonar, mas não como nesse estudo, em que só foram estudados pacientes com alto risco de morte. “O fármaco diminuiu em 76% a chance de o paciente ser hospitalizado, transplantado ou morrer da doença”, disse o pesquisador, que assina o artigo com mais 15 cientistas europeus e norte-americanos.

A hipertensão arterial pulmonar é uma condição que acomete principalmente mulheres entre 40 e 50 anos de idade e, se não tratada, pode ter uma progressão que leva a uma sobrevida inferior à de muitos tipos de câncer. A doença provoca sintomas como fadiga extrema e falta de ar até mesmo em atividades simples, levando à perda de qualidade de vida e ao isolamento social. Estima-se em 5 mil o número de casos de pacientes com essa doença no país.

“O paciente não consegue andar, tem dificuldade para tomar banho. O diagnóstico é demorado. A queixa inicial é muito inespecífica, de falta de ar ao fazer um esforço. Muitas doenças podem ter esse tipo de quadro. Ela muitas vezes é confundida com outras doenças como insuficiência cardíaca, doença pulmonar obstrutiva crônica. O diagnóstico errado acaba retardando o tempo que o paciente vai ser tratado”, explica o professor.

Tratamento de alto custo

A nova medicação já foi aprovada pelo FDA e pelo EMA (agências americana e europeia de medicamentos) e milhares de pacientes já tomam esse medicamento, de acordo com o pesquisador.

No Brasil, o medicamento obteve registro no fim de 2024 na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas ainda não foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). A administração é por meio de uma injeção subcutânea em que é possível a autoaplicação a cada três semanas. O tratamento é considerado de alto custo.

Para Rogério Souza, o próximo passo é ampliar o conhecimento sobre a doença e sensibilizar as autoridades de saúde quanto à importância de incorporar o tratamento no sistema público, ao menos para os pacientes mais graves.

“Agora começa o processo de mostrar para o governo a importância dessa nova tecnologia para redução de risco de internações, transplante ou morte dos pacientes. Agora começa um processo das sociedades médicas e das associações de pacientes de conversar com os governos em suas diferentes esferas para sensibilizá-los para a necessidade de incorporação ao SUS”, afirma o professor.

Segundo o pesquisador, a alternativa para esses pacientes, muitas vezes, é o transplante de pulmão. Com esse medicamento, é possível retirar pessoas da fila do transplante e devolvê-las à vida ativa. “É um ganho em quantidade e qualidade de vida — além de representar uma forma mais racional de utilizar os recursos públicos”.

O Ministério da Saúde informou à Agência Brasil que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) não recebeu, até o momento, nenhuma solicitação para avaliação dessa tecnologia. “A comissão é responsável por analisar as evidências científicas, considerando aspectos como eficácia, efetividade e segurança”, diz a pasta, em nota. 

Segundo o ministério, para pacientes com hipertensão arterial pulmonar, o SUS oferece gratuitamente opções de tratamento com ambrisentana, bosentana, iloprosta, selexipague, além da sildenafila, cuja conduta médica segue o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas.